Cempra, Inc.

(NASDAQ:CEMP)

cempra slika L’azienda è stata fondata nel 2006 ed è una compagnia focalizzata allo sviluppo degli antibiotici. I prodotti più rilevanti sono indirizzati al trattamento delle infezioni antibiotico-resistenti ospedaliere e comunitarie. La resistenza agli antibiotici è un fenomeno in aumento a livello mondiale e il trattamento delle infezioni sta diventando sempre più difficile.
Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità l’antibiotico-resistenza è la sfida a livello sanitario più grande del futuro.
Cempra ha due candidati farmaco attualmente in fase di studi clinici: solitromicina (CEM-101) e TAKSTA™ (CEM-102, fusidato di sodio), entrambi focalizzati al problema della resistenza agli antibiotici.
Solitromicina è un fluorochetolide e un macrolide di quarta generazione, attivo contro i batteri resistenti ai macrolidi ed è più attivo rispetto all’azitromicina e alla claritromicina contro la maggior parte dei batteri suscettibili ai macrolidi. Rappresenta anche il primo macrolide dalla scoperta dell’azitromicina a somministrazione orale ed endovenosa. La solitromicina a somministrazione orale ha completato la fase III degli studi clinici per il trattamento delle polmoniti batteriche acquisite in comunità, mentre la formulazione endovenosa viene studiata in fase III per la stessa indicazione. Cempra conduce la fase III degli studi clinici sullo stesso farmaco per il trattamento delle infezioni gonococciche non complicate.
TAKSTA (fusidato di sodio) è un composto che viene utilizzato da anni all’infuori degli Stati Uniti con una dimostrata efficienza e sicurezza. È efficiente contro i patogeni gram positivi, comprese le infezioni sostenute da Staphylococcus aureus resistente alla meticillina (MRSA), acquisite in comunità od ospedale. Cempra ha sviluppato un regime terapeutico a dosaggi d’attacco disegnati per massimizzare efficienza e copertura batterica e minimizzare lo sviluppo della resistenza. Questi regimi terapeutici si sono dimostrati ben tollerati ed efficienti contro lo S. aureus, compreso MRSA in uno studio di fase II, nei pazienti con le infezioni acute della pelle e della struttura cutanea. Il fusidato di sodio viene utilizzato con successo per il trattamento delle infezioni delle ossa e delle articolazioni in Europa ed in Australia. Vista la tollerabilità e l’efficienza di TAKSTA nei confronti dei ceppi di stafilococchi attuali Cempra ha iniziato la fase II degli studi clinici nei pazienti con le infezioni protesiche in dicembre del 2012.
Cempra è guidata da un management-team con un’esperienza ampia nello sviluppo e nella commercializzazione dei farmaci anti-infettivi. La compagnia si appoggia ad un comitato scientifico e ai massimi esperti delle malattie infettive a livello mondiale.
Cempra, Inc.
6320 Quadrangle Drive
Suite 360
Chapel Hill, NC 27517
U.S.A.
Tel: 919-313-6601
www.cempra.com
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Celladon Corporation

(NASDAQ:CLDN)

celladon Celladon è una compagnia biotecnologica focalizzata allo sviluppo delle terapie geniche nell’ambito cardiovascolare. Il prodotto principale della compagnia, Mydicar ha ricevuto lo status di “breakthrough therapy” ma nonostante i dati incoraggianti dei trial clinici della fase I non ha raggiunto gli endpoint della fase II, il che ha reso l’avanzamento dello sviluppo del farmaco improbabile. A novembre del 2015 Celladon Corporation e Eiger BioPharmaceuticals, Inc., hanno annunciato la fase finale di fusione dopo la quale la compagnia dovrebbe cambiare il nome in Eiger BioPharmaceuticals, Inc.
Celladon Corporation
11988 El Camino Real
Suite 650
San Diego, CA 92130
U.S.A.
Tel: 858-366-4288
Fax: 858-964-0974
www.celladon.net
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Celldex Therapeutics, Inc.

(NASDAQ:CLDX)

celldex Celldex Therapeutics, Inc. è stata fonfata nel 1983 e si occupa della ricerca farmacologica indirizzata alle malattie gravi per le quali non esiste una cura adeguata. La strategia scientifica dell’azienda si basa sul concetto che il sistema immunitario ha il potenziale di essere utilizzato come target farmacologico. La pipeline è composta da anticorpi monoclonali, anticorpi monoclonali coniugati, modulatori del sistema immunitario e vaccini.
Rintega® (Rindopepimut o CDX-110) è un vaccino studiato in tre studi di fase due per una gravissima forma di cancro al cervello denominato glioblastoma multiforme (GBM) di nuova diagnosi, i quali hanno dimostrato l’allungamento della sopravvivenza senza progressione della malattia. RINTEGA attualmente viene studiato in due studi clinici: uno studio internazionale in fase III denominato ACT IV nei pazienti affetti da GBM di nuova diagnosi e uno studio in fase II denominato ReACT per il glioblastoma ricorrente. Nel febbraio del 2014, la Food and Drug Administration (FDA) americana ha assegnato a questo farmaco lo status di “Breakthrough Therapy”, riservato ai farmaci destinati a trattare una patologia grave, per i quali esistano evidenze cliniche preliminari che possano dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.
Glembatumumab vedotin (CDX-011) è un anticorpo monoclonale coniugato in fase II degli studi clinici per il trattamento del cancro al seno e melanoma.
Varlilumab o CDX-1127 è un anticorpo monoclonale che mira la molecola CD27 indispensabile per l’attivazione dei linfociti. Negli studi pre-clinici, CDX-1127 ha dimostrato un effetto anti-tumorale da solo o combinato con altri farmaci immunologici. A giugno del 2014, Celldex ha presentato i risultati al Convegno Annuale della Società Americana di Oncologia Clinica. I risultati sono relativi ai tumori linfoidi e ai tumori solidi come melanoma metastatico e carcinoma renale. Varlilumab è dimostrato altamente tollerato e clinicamente attivo nei pazienti con le malattie avanzate e refrattarie alle terapie.
CDX-1401 è un vaccino che provoca la risposta immunitaria contro le cellule tumorali che esprimono un determinato antigene presente in alcuni casi di melanoma, cancro al polmone non a piccole cellule e alcuni altri tipi di tumore. Gli studi hanno dimostrato l’assenza di tossicità dose-dipendente ma anche la regressione della malattia. Se questi dati fossero riprodotti negli studi più allargati, aprirebbero la ricerca sulle cellule dendritiche come target per la cura del cancro.
CDX-301 è una molecola solubile ricombinante che lega il recettore CD135 espresso sulle cellule staminali ematopoietiche comportando la loro proliferazione. Gli studi pre-clinici dimostrano che CDX-301 in combinazione con Mozobil® aumenta in maniera significativa la mobilizzazione delle cellule ematopoietiche nel topo, e quindi potrebbe avere un potenziale nel trapianto autologo o allogenico delle cellule ematopoietiche.
Celldex ha delle collaborazioni di ricerca e accordi di licenza con Medarex, Inc.; Rockefeller University; Duke University Brain Tumor Cancer Center; Ludwig Institute for Cancer Research; Alteris Therapeutics, Inc.; University of Southampton; Amgen Inc.; Amgen Fremont; e Seattle Genetics, Inc., e inoltre collaborazioni per gli studi clinici con Roche Holding, Bristol-Myers Squibb Company, e Oncothyreon Inc. La compagnia ha sede ad Hampton, New Jersey.
Celldex Therapeutics, Inc.
Perryville III Building
Suite 200
Hampton, NJ 08827
U.S.A.
Tel: 908-200-7500
Fax: 908-454-1911
www.celldextherapeutics.com
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ChemoCentryx, Inc.

(NASDAQ:CCXI)

 chemoC   ChemoCentryx, Inc., è un’azienda che si occupa di scoperta, sviluppo e commercializzazione dei terapeutici orali per la cura di malattie autoimmunitarie, disordini infiammatori e cancro, con un interesse particolare per le malattie orfane.
I candidati farmaco nella fase clinica comprendono CCX140, il quale ha completato la fase II degli studi clinici per il trattamento dei pazienti con la neuropatia diabetica, una forma di malattia renale cronica che colpisce all’incirca il 40% dei pazienti con il diabete. Allo stato attuale tanti pazienti con la neuropatia diabetica prendono le medicine per la regolazione della pressione sanguigna, le quali rallentano la progressione della malattia, ma CCX140 dovrebbe fermare l’avanzamento di questa patologia. CCX872 è un inibitore a somministrazione orale attualmente nella fase Ib degli studi clinici per il cancro al pancreas. Questa molecola è studiata per la sua potenziale capacità di ridurre la presenza delle cellule mieloidi soppressive nel tumore e in questo modo rallentare il progresso della malattia.
CCX168 è una piccola molecola che mira al recettore chemiotattico C5aR, sviluppata per le malattie infiammatorie e autoimmuni, considerata di avanguardia nel programma relativo alle malattie rare. Attualmente CCX168 ha completato la fase II del trial clinico per il trattamento della vasculite renale associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili. Sono in corso anche gli studi clinici per l’uso di questa molecola nella sindrome emolitico-uremica e nella nefropatia da IgA.
Gli altri composti nella fase di sviluppo clinica comprendono: Vercirnon per il trattamento dei pazienti con la malattia di Crohn e l’inibitore CCX507, il quale ha completato la fase I del trial clinico per il trattamento della malattia infiammatoria intestinale.
La compagnia studia come target farmaceutico i recettori chemiotattici, CCR1, CCR4, CCR5, CXCR2, CXCR6, CXCR7 nel campo di immuno-oncologia. Si crede che le chemochine e i recettori chemiotattici abbiano un ruolo chiave nella formazione del microambiente tumorale coinvolto nella soppressione della risposta citotossica del sistema immunitario. I ricercatori della compagnia hanno scoperto gli inibitori di questi recettori i quali potrebbero essere sviluppati e utilizzati in alcune indicazioni oncologiche, somministrati da soli o insieme alle terapie tradizionali. La compagnia è stata fondata nel 1997 e si trova a Mountain View, California.
ChemoCentryx, Inc.
850 Maude Avenue
Mountain View, CA 94043
U.S.A.
Tel: 650-210-2900
Fax: 650-210-2910
www.chemocentryx.com
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Celgene Corporation

(NASDAQ:CELG)

 Celgene-logo    Celgene si impegna nella scoperta, sviluppo e commercializzazione dei prodotti per il trattamento del cancro e delle malattie immunitarie e infiammatorie.
Attualmente ci sono in corso più di 300 trial clinici sui prodotti di Celgene per il trattamento di tumori incurabili come mieloma, sindromi mielodisplastiche, leucemia linfatica cronica, linfoma non-Hodgkin (NHL), tumore del seno triplo negativo e cancro del pancreas.
I prodotti più rilevanti comprendono: Thalomid (thalidomide), approvato per la trattamento acuto delle manifestazione cutanee del eritema nodoso leproso (“ENL”), e in combinazione con desametasone per il trattamento del mieloma multiplo di recente diagnosi; Revlimid (lenalidomide) è stato approvato da FDA e EMA in abbinamento al desametasone negli adulti con mieloma multiplo non trattato (di nuova diagnosi), che non hanno i requisiti per il trapianto del midollo osseo. Revlimid viene anche usato nel trattamento di anemia trasfusione dipendente e di anemia dovuta alle sindromi mielodisplastiche. In alcuni casi le sindromi mielodisplastiche possono provocare la leucemia mieloide acuta (AML, un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi). Revlimid è usato quando altri trattamenti non sono adeguati in pazienti con un’anomalia genetica (denominata delezione 5q) e sono a un rischio più basso di AML; Vidaza® è un medicinale che contiene il principio attivo Azacitidina, che viene usata, da sola o in combinazione con altri farmaci, per il trattamento di sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio 2 e alto, leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) e di leucemia mieloide acuta (LMA). Celgene inoltre riceve percentuali di Novartis Pharma AG dalle vendite del farmaco Ritalin il quale è ampiamente utilizzato per il Trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività. La filiale Celgene Cellular Therapeutics è la banca di sangue cordonale pubblica.
Celgene Corporation
86 Morris Avenue
Summit, NJ 07901
U.S.A.
Tel: 908-673-9000
www.celgene.com
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Cara Therapeutics, Inc.

(NASDAQ:CARA)

    cara      Cara Therapeutics è una compagnia biotecnologica emergente focalizzata allo sviluppo e alla commercializzazione delle terapie per dolore, infiammazione e prurito.
Cara possiede le possibilità di sviluppo clinico delle terapie innovative a breve termine, con gli approcci di proprietà. Il composto più avanzato, CR845, attualmente viene sottoposto agli studi clinici per il dolore acuto e il prurito nelle multiple applicazioni terapeutiche. La compagnia progetta di sviluppare una pipeline di molecole utilizzando target analgesici e antiinfiammatori innovativi con la tecnologia di screening dei farmaci di proprietà.
Cara possiede delle molecole altamente selettive che interagiscono con i recettori per gli oppioidi di tipo kappa presenti nei nervi periferici. Diversamente dagli oppioidi attuali, questi nuovi composti nei modelli animali non comportano l’inibizione di motilità intestinale, depressione del tratto respiratorio, dipendenza e euforia.
Un altro agonista dei recettori kappa è CR665, il quale dimostra una selettività superiore nei modelli animali rispetto alla prima generazione dei composti kappa.
Entrambi i composti attraversano scarsamente la barriera emato-encefalica, il che riduce la probabilità degli effetti collaterali sul sistema nervoso centrale. La selettività periferica del CR665 è stata valutata nei roditori comparando l’efficienza del 50% della dose terapeutica nel ridurre il dolore viscerale e somatico con il 50% del dosaggio terapeutico nel indurre l’effetto sull’SNC. Rispetto agli agonisti kappa precedenti come enadoline, asimadoline e TRK-820, CR665 ha dimostrato la sicurezza maggiore con il margine superiore di 500 volte del dosaggio richiesto per l’induzione dell’effetto analgesico verso gli effetti collaterali legati all’ SNC.
I ligandi principali del sistema cannabinoide (anandamide e 2-arachidonoilglicerolo), attivano i recettori CB1 e CB2. Proprio come i recettori per gli oppioidi anche i recettori CB1 e CB2 sono membri della famiglia dei recettori accoppiati alla proteina G. I recettori CB1 e i ligandi associati sono localizzati soprattutto nel cervello, mentre i recettori CB2 si trovano maggiormente nei tessuti periferici, particolarmente su leucociti e mastociti e sono implicati nella risposta al dolore e all’infiammazione. Cara sta sviluppando delle molecole in grado di modulare selettivamente i recettori CB periferici senza coinvolgere i recettori cannabinoidi dell’SNC. I modulatori dei recettori CB periferici saranno inizialmente sviluppati come l’approccio innovativo terapeutico per il dolore neuropatico, una condizione che attualmente non ha una terapia efficiente.
CR701 è il composto nella fase di sviluppo più avanzata. CR701 è stato valutato nel modello animale per lo studio del dolore neuropatico che produce la iperalgesia e allodinia, comparabile con le condizioni umane. L’amministrazione del CR701 agli animali con la neuropatia è risultato in reversione significativa di iperalgesia e allodinia.
Il target farmaceutico che riscontra più successo e utilità terapeutica nella medicina moderna è la superfamiglia delle proteine di membrana, i recettori accoppiati alle proteine G (GPCRs).
Negli anni recenti gli studi hanno dimostrato che i GPCR possono creare omodimeri ed eterodimeri con gli altri GPCR sulla superficie cellulare. Rispetto ai monomeri alcuni dei dimeri dimostrano nuove e inaspettate risposte al farmaco, il che significa che esiste una vasta gamma di target farmaceutici sconosciuti nell’ambito della superfamiglia dei GPCR.
DimerScreen™ è disegnato per identificare specificamente e selettivamente delle molecole che interagiscono coi dimeri GPCR, il che permette la scoperta dei composti con le proprietà farmacologiche innovative sui target dimerici identificati. La compagnia è stata fondata nel 2004 ed è localizzata a Shelton, Connecticut.
Cara Therapeutics Inc.
1 Parrott Drive
Shelton, CT 06484
U.S.A.
Tel: 203-567-1500
Fax: 203-567-1510
www.caratherapeutics.com
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BioMarin Pharmaceutical Inc.

 (NASDAQ:BMRN)

 biomarin   La compagnia ha come area di competenza le malattie rare. Il portafoglio dei prodotti dell’azienda comprende cinque prodotti approvati e numerosi prodotti nella fase di sperimentazione clinica e pre-clinica. I prodotti approvati comprendono Vimizim® (elosulfase alfa) per il trattamento della Sindrome di Morquio e Naglazyme® (galsulfase) per la Mucopolisaccaridosi di tipo VI, completamente prodotti e commercializzati da Biomarin; Aldurazyme® (laronidase) per la Mucopolisaccaridosi 1, sviluppato in collaborazione con Genzyme Corporation; Kuvan® (propterina dicloridrato) l’unico farmaco approvato per la cura della fenilchetonuria sviluppato in collaborazione con Merck Serono, dal 01.10.2015. Biomarin è l’unica proprietaria dei diritti sul farmaco; Firdapse® (amifampridine) approvato dalla Commissione Europea per il trattamento della Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS).
La compagnia sta sviluppando pegvaliase (fenilalanina ammonio-liasi pegilata ricombinante), attualmente in fase 3 degli studi, un farmaco sperimentale per il trattamento della fenilchetonuria dell’adulto; talazoparib, un inibitore della poli ADP-ribosio polimerasi (PARP), attualmente in fase 3 degli studi clinici per il trattamento del cancro al seno che presenta la mutazione germinale del BRCA; reveglucosidase alfa, una proteina di fusione innovativa tra la somatomedina A e l’alfa-glucosidasi acida (IGF2-GAA), al momento nella fase 3 di sviluppo clinico per il trattamento della malattia di Pompe; BMN 111, un analogo del peptide natriuretico di tipo C attualmente in fase 2 degli studi clinici per il trattamento dell’acondroplasia, una delle più comuni forme di nanismo; BMN 044, BMN 045 e BMN 053, oligonucleotidi disegnati per l’exon skipping, in fase 2 degli studi clinici per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (esoni 44, 45 e 53); cerliponase alfa, una tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1) per il trattamento del disturbo CLN2, una forma della malattia di Batten attualmente nella fase 1. Infine, BMN 270, un vettore virale adeno-associato del fattore VIII, per il trattamento dell’emofilia A e BMN 250, una fusione innovativa di alfa-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU) con un peptide proveniente dalla somatomedina A (IGF2), per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIB.
BioMarin Pharmaceutical Inc.
770 Lindaro Street
San Rafael, CA 94901
U.S.A.
Tel: 415-506-6700
Fax: 415-382-7889
www.bmrn.com
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bluebird bio, Inc.

(NASDAQ:BLUE)

http://www.thirdrockventures.com/img/portfolio/bluebird.pngLa compagnia si occupa dello sviluppo e della commercializzazione delle terapie immunologiche e geniche per i pazienti affetti da malattie rare e cancro. La compagnia ha sviluppato una grande esperienza nel design e nella costruzione dei vettori virali destinati a una serie di applicazioni mediche, i quali permettono la modificazione del gene malato del paziente.
Lenti-D
Lenti-DTM è il candidato farmaco attualmente esaminato nello studio Starbeam in fase 2/3 degli studi clinici per la sua efficacia nella cura dell’adrenoleucodistrofia neonatale (CCALD), una malattia rara e fatale che colpisce i ragazzi giovani. I risultati degli studi di proof-of-concept che provengono da uno studio francese sponsorizzato da INSERM sono stati pubblicati nella rivista Science nel Novembre del 2009.
Lenti-D ha il potenziale di stabilizzare e prevenire la progressione del CCALD con un approccio terapeutico che prevede l’inserimento di una copia funzionale del gene ABCD1 ex vivo nelle cellule staminali ematopietiche del paziente e il successivo re-impianto nel paziente.
LentiGlobin
Il candidato farmaco LentiGlobin® BB305 è studiato per il trattamento di beta talassemia major e di anemia falciforme severa. Le talassemie sono un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da anemia cronica di gravità variabile conseguente a un difetto quantitativo nella produzione di emoglobina. La forma più grave è la talassemia beta, che a sua volta viene distinta in talassemia major (morbo di Cooley) e talassemia intermedia a seconda del tipo di alterazione genetica e, di conseguenza, della manifestazione clinica. Nella talassemia major si ha una grave anemia emolitica cronica trasfusione-dipendente fin dall’età di 6 mesi, che porta precocemente alla morte se non curata.
Nel caso della talassemia beta l’unica terapia risolutiva è il trapianto del midollo osseo o di cellule staminali da cordone ombelicale da donatori compatibili. Se questo non è possibile, la terapia classica – non risolutiva – consiste in ripetute trasfusioni di sangue, associate a una terapia chelante che elimini l’accumulo di ferro causato dalle trasfusioni.
La terapia genica costituisce un ulteriore approccio terapeutico per la beta talassemia, anche se ancora in fase sperimentale. I dati presentati al 20° Congresso della Associazione Europea di Ematologia (EHA), relativi a due pazienti affetti da talassemia e un paziente affetto da anemia falciforme, curati con LentiGlobin® BB305, dimostrano come risultato l’indipendenza dalle trasfusioni per alcuni mesi. I dati presentati durante il Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia del 2014 comprendono i primi 5 soggetti trattati nello Studio Northstar nel quale partecipava anche un paziente con la forma più severa di beta-talassemia (genotipo beta-0/beta-0), tutti trattati con la terapia genica LentiGlobin. Questi soggetti hanno dimostrato di poter produrre l’emoglobina sufficiente a ridurre o eliminare le trasfusioni indispensabili per sostituire l’emoglobina mancante per via della malattia. La terapia con LentiGlobin viene eseguita tramite inserimento del gene funzionale di beta globina nelle cellule staminali del paziente ex vivo, e quindi trapiantando le cellule modificate nel sangue del paziente tramite infusione (il trapianto delle cellule staminali autologo).
La compagnia ha sviluppato una terapia a base di linfociti T prelevati dal paziente e modificati geneticamente, capaci di distruggere le cellule cancerogene CAR T. Tale tecnologia utilizza un vettore virale che altera le cellule T, le quali in seguito riescono a riconoscere alcune proteine sulla superficie delle cellule malate e quindi ucciderle.
Attualmente sono attivi alcuni studi in fase pre-clinica relativi agli antigeni oncologici innovativi come l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e l’oncoproteina 16E6 del virus di papilloma umano (HPV-16 E6). Questo programma comprende vari tipi di terapie cellulari baste sulle cellule T con importanti collaborazioni accademiche e industriali (Five Prime Therapeutics; Kite Pharma; Celgene Corporation; Center for Cell and Gene Therapy at Baylor College of Medicine; Celgene).
bluebird bio, Inc.
150 Second Street
Cambridge, MA 02141
U.S.A.
tel: 339-499-9300
www.bluebirdbio.com
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Biogen Inc.

(NASDAQ:BIIB)

Biogen Inc. è tra le società leader a livello mondiale nel settore delle biotecnologie, grazie a una ricerca scientifica d’avanguardia capace di mettere a frutto le conoscenze più avanzate. Ricerca che sostiene l’impegno dell’azienda per la scoperta, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di soluzioni terapeutiche innovative per gravi patologie nell’ambito della neurologia, immunologia ed emofilia.
L’azienda è nata nel 2003 dalla fusione delle due principali realtà biotech al mondo.
Biogen è la biotech company totalmente indipendente con la più lunga tradizione alle spalle, creata nel 1978 su iniziativa di un gruppo di biologi tra i più accreditati a livello mondiale – tra i suoi co-fondatori anche i due futuri premi Nobel del 1980 per la chimica, Walter Gilbert, e del 1993 per la medicina, Phillip Sharp. Fu tra le prime a sviluppare farmaci con le tecniche dell’ingegneria genetica: questo lavoro pionieristico sulle proteine ricombinanti portò allo sviluppo dell’interferone beta-1a a monosomministrazione settimanale, ancora oggi una delle terapie più impiegate nel trattamento della Sclerosi Multipla. Idec Pharmaceutical Corporation è stata fondata nel 1985 e ha aperto nuove prospettive terapeutiche nel trattamento dei tumori focalizzando i suoi studi sull’impiego degli anticorpi monoclonali in ambito oncologico.
Oggi Biogen continua il suo impegno nella ricerca di soluzioni terapeutiche innovative per la definizione di nuovi standard di cura in ambiti ancora non soddisfatti, focalizzandosi su patologie ad alto impatto sociale. E’ tra le aziende biofarmaceutiche che investono maggiormente in ricerca e sviluppo e dispone di una delle pipeline più corpose del settore con una posizione di leadership indiscussa nel trattamento della Sclerosi Multipla.
Con oltre 9,7 miliardi di dollari di fatturato, fa parte delle società incluse nella classifica ‘Fortune 500’ che ogni anno riporta le maggiori imprese societarie statunitensi. Tra le poche aziende biotecnologiche con una presenza globale, Biogen opera direttamente con proprie filiali in 29 paesi; in oltre 70 paesi dispone di una rete di partner nella distribuzione.
Biogen ha sede a Weston, Massachusetts, e headquarters internazionale a Zug, in Svizzera.
L’azienda è presente nello scenario farmaceutico italiano dal 1997: unica farmaceutica completamente dedicata alla sclerosi multipla, in quasi quindici anni di attività ha permesso di garantire ai pazienti e alla comunità scientifica italiana cure innovative per questa patologia.
Anche oggi Biogen in Italia rinnova l’impegno preso anni fa, ad ulteriore conferma del ruolo di riferimento nell’area della Sclerosi Multipla e nel segno della continuità nella collaborazione con la comunità scientifica e tutti coloro impegnati nella lotta a questa patologia, a beneficio dei pazienti (fonte:http://www.biogenitalia.it).
Biogen Inc.
225 Binney Street
Cambridge, MA 02142
U.S.A.
Tel: 617-679-2000
www.biogen.com
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BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

(NASDAQ:BCRX)

La BioCryst si occupa di progettazione, ottimizzazione e sviluppo dei farmaci a piccole molecole che agiscono bloccando enzimi implicati nelle malattie infettive e infiammatorie, avvalendosi di discipline come biologia, cristallografia, chimica, computer modeling, e della conoscenza 3D del bersaglio farmacologico.
La pipeline della BioCryst’s contiene i seguenti programmi:
  • BCX4161 è un inibitore orale della callicreina plasmatica la quale è responsabile della comparsa degli edemi nei pazienti affetti dall’angioedema ereditario (HAE) a somministrazione orale, indicato come trattamento profilattico. L’angioedema ereditario è una rara malattia genetica caratterizzata dalla comparsa di gonfiori della cute, delle mucose e degli organi interni, che tendono a ripetersi e che a volte possono essere fatali. Si stima che in tutto il mondo ne sia colpita una persona su 10.000 – 50.000, ma i casi non diagnosticati sarebbero molti di più. Le terapie esistenti per la profilassi degli attacchi nei pazienti affetti da HAE richiedono frequenti infusioni intravenose o l’utilizzo degli androgeni orali con importanti effetti collaterali. A marzo del 2013, BioCryst ha iniziato la fase 1 dei trial clinici per BCX4161 e in luglio 2013 la compagnia ha annunciato il raggiungimento di tutti gli obbiettivi compresa la sicurezza e la tollerabilità all’esposizione al farmaco. Anche la fase 2a proof of concept chiamata OPuS-1 (Oral ProphylaxiS-1) si è conclusa con successo ed a maggio del 2014 BioCryst ha annunciato che il trial ha raggiunto tutti gli obbiettivi importanti prestabiliti.
  • Il peramivir è stato sviluppato insieme alla Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) che fa parte del Ministero americano della sanità: rappresenta il primo farmaco intravenoso che inibisce la replicazione dei virus influenzali A e B e dei ceppi resistenti ad altri inibitori della neuraminidasi. Il farmaco è attualmente in fase di revisione da parte della FDA e si pensa che sarà disponibile sul mercato negli Stati Uniti nel periodo influenzale del 2014-2015 mentre è già stato approvato in Giappone e Corea.
  • Ulodesine (BCX4208) è un inibitore della purina nucleoside fosforilasi, viene sviluppato come trattamento di gotta in fase cronica, ad assunzione orale, in dosi unica giornaliera come aggiunta alla terapia agli inibitori della xantina come l’allopurinolo. La gotta è una malattia metabolica caratterizzata da attacchi ricorrenti di artrite infiammatoria acuta con dolore, arrossamento e gonfiore delle articolazioni, causati dal deposito di cristalli di acido urico in presenza di iperuricemia. La maggioranza dei pazienti soffre di altre condizioni croniche come ipertensione, diabete e/o colesterolo alto. L’abbassamento dell’acido urico a livelli raccomandati può diminuire il rischio degli attacchi acuti a lungo termine. Una minoranza di pazienti trattata con la terapia attuale con allopurinolo raggiunge questo scopo terapeutico. C’è bisogno delle terapie innovative che in maniera efficiente e sicura aiutino la maggior parte dei pazienti senza il rischio delle interazioni tra i farmaci.
Nella fase 2 degli studi clinici la combinazione dei dosaggi bassi di ulodesine e di allopurinolo risultarono in effetto sinergetico riducendo l’acido urico sierico. Gli studi successivi hanno portato risultati positivi relativi alla efficacia e la sicurezza del farmaco assunto oralmente nei pazienti affetti da gotta, ma anche nel trial che ha studiato la combinazione del farmaco con l’allopurinolo. Ulodesine si è dimostrato sicuro e ben tollerato nel trattamento durato 24 settimane, come la terapia aggiuntiva all’allopurinolo nei pazienti che non hanno risposto alla terapia con solo allopurinolo. BioCryst ha completato l’incontro con l’FDA e ha richiesto la consulenza scientifica dall’Agenzia Europea dei Medicinali. BioCryst è focalizzata alla ricerca di un partner per la fase 3 e per la commercializzazione del farmaco.
Forodesine è un analogo dello stato di transizione ed inibitore della purina nucleoside fosforilasi (PNP), un enzima essenziale nella proliferazione linfocitaria. Forodesine ha ottenuto lo status del farmaco orfano da parte della FDA per il trattamento di: linfoma non-Hodgkin a cellule T (compreso CTCL), leucemia linfatica cronica, leucemia prolinfocitica a cellule T, leucemia delle cellule T dell’adulto, tricoleucemia e B-ALL. La FDA ha concesso la procedura accelerata per lo sviluppo di forodesine per il trattamento di leucemia a cellule T recidiva o refrattaria e valutazione speciale del protocollo da parte dell’FDA per un studio clinico pivotale sul forodesine per la CTCL con una formulazione orale.
La compagnia utilizza delle partnership nella fase iniziale dell’identificazione del farmaco attraverso concessioni di licenza dei bersagli farmacologici. BioCryst attualmente collabora con le organizzazioni academiche di eccellenza come The University of Alabama a Birmingham ed Albert Einstein College of Medicine of Yeshiva University and Industrial Research, Ltd., in Nuova Zelanda. Per quanto riguarda le collaborazioni relative allo sviluppo e commercializzazione dei candidati farmaci nei rispettivi territori la compagnia collabora con Shionogi & Co., Ltd. per il peramivir in Giappone e Taiwan mentre Mundipharma International Holdings Limited ha il diritto globale per lo sviluppo e la commercializzazione di forodesine nel campo oncologico.
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
4505 Emperor Boulevard
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