Bioteknologie.eu

(NASDAQ: EGLT )

   Egalet è focalizzata a sviluppo, produzione e commercializzazione dei trattamenti innovativi per la cura del dolore. L’azienda è stata fondata sulla base della Tecnologia Guardian™ la quale può essere utilizzata per varie classi di prodotti farmaceutici. I farmaci prodotti usando tale tecnologia sono pensati per minimizzare l’abuso dei farmaci oppioidi grazie alle loro caratteristiche fisico-chimiche. Egalet ha una pipeline di prodotti nella fase finale degli studi clinici e commercializza due antidolorifici innovativi.

La compagnia commercializza: SPRIX® ketorolac trometamina spray nasale, ed OXAYDO® (ossicodone HCl, USP) compresse per l’uso orale.  

SPRIX® è un antidolorifico non oppioide per il trattamento del dolore moderato e severo della durata di 5 giorni massimo a livello dei farmaci oppioidi. Dato che i farmaci oppioidi comportano spesso l’abuso e la dipendenza, la loro sostituzione coi farmaci non-oppoidei con la stessa capacità analgesica diminuisce il problema delle dipendenze da questo gruppo di farmaci. Il farmaco sarà commercializzato in Israele dalla Teva Pharmaceutical Industries

OXAYDO® un analgesico oppioide per il trattamento del dolore acuto e cronico a pronto rilascio.

La compagnia ha sottoposto alla FDA la richiesta per un nuovo farmaco (NDA): Arymo ER che contiene la morfina solfato a lento rilascio. Con la tecnologia Guardian le pillole sono molto resistenti e non possono essere spezzettate o sciolte. In questo modo si previene l’abuso questo tipo di antidolorifici.

600 East Lee Road
Suite 100
Wayne, PA 19087
U.S.A.
610-833-4200
www.egalet.com

(NASDAQ:DRRX)

DURECT dal 1998 studia come migliorare i metodi di somministrazione dei farmaci e ottimizzare le proprietà fisiche, farmacocinetiche e farmacodinamiche degli agenti attivi già approvati. Negli ultimi anni la compagnia si occupa anche dello sviluppo di terapie farmacologiche innovative.

DURECT si occupa di problematiche mediche come trattamento del dolore, malattie metaboliche, psichiatriche e danni organici. Inoltre produce e vende le pompe osmotiche ALZET su scala mondiale. I prodotti ALZET consistono di minuscole pompe impiantabili utilizzate per la somministrazione di sostanze come farmaci ed ormoni nella ricerca pre-clinica. L’ampio utilizzo dei prodotti ALZET è stato documentato in 16.+000 referenze nella letteratura scientifica.

DURECT disegna, sviluppa e produce un’ampia gamma di polimeri biodegradabili basati sul PGA (acido poliglicolico), PLA (acido polilattico) e PCL (poli e-caprolattone). La produzione dei dispositivi farmaceutici e medici avviene sotto la marca LACTEL. I polimeri a rilascio controllato di farmaco sono incorporati in alcuni prodotti commerciali approvati dall’ FDA.

I polimeri LACTEL vengono prodotti nelle strutture laboratoristiche a Birmingham, AL. La produzione dei polimeri è in conformità con l’International Pharmaceutical Excipients Council (IPEC) Good Manufacturing Practices guidance for Bulk Pharmaceutical Excipients.

L’azienda è impegnata anche nello sviluppo delle terapie per varie problematiche mediche come dolore, disordini dell’SNC, disordini metabolici, malattie cardiovascolari, problemi oftalmologici etc.

La compagnia sviluppa REMOXY, un ossicodone in formulazione di proprietà disegnata per scoraggiare l’abuso degli oppioidi o narcotici utilizzati per sconfiggere il dolore cronico. L’innovativa formulazione permetterebbe il controllo del dolore con l’assunzione di due volte al giorno; a novembre del 2015 la compagnia ha anticipato di voler ripresentare all’NDA nel 2016. DURECT ha dato la licenza alla Pain Therapeutics, Inc per lo sviluppo a livello mondiale e i diritti commerciali del farmaco.

POSIMIR è un analgesico non-oppioide pensato per il dolore post-chirurgico. Il farmaco verrebbe iniettato una sola volta nel taglio operatorio e assicurerebbe l’effetto antalgico per tre giorni successivi all’intervento. Il farmaco è stato studiato nei casi di laparoscopia e artroscopia e permetterebbe una migliore gestione del dolore, ridurrebbe le problematiche dell’utilizzo degli oppioidi nella terapia antidolorifica, accorcerebbe i tempi dell’ospedalizzazione e accelererebbe i tempi di guarigione. DURECT mantiene i diritti a livello mondiale per lo sviluppo e per la commercializzazione del farmaco.

ELADUR ha come principio attivo la bupivacaina, somministrata attraverso un cerotto transdermico pensata per il trattamento del dolore associato alla neuralgia post-erpetica. Rispetto alle terapie attuali ELADUR è caratterizzato da un cerotto più aderente, meno irritante e resistente all’acqua, con la durata di 24 ore invece di 12. Attualmente si trova nella fase due degli studi clinici.

RELDAY è la forma iniettabile di risperidone per il trattamento di schizofrenia e disordine bipolare dell’adulto e adolescente. E’ la prima formulazione che potrebbe essere somministrata una sola volta al mese garantendo il dosaggio terapeutico del farmaco. Si trova in fase uno degli studi clinici e viene sviluppata assieme allo Zogenix.

La compagnia sviluppa anche ORADUR un candidato per il trattamento del disturbo da deficit di Attenzione/Iperattività. La terza fase degli studi clinici dovrebbe essere conclusa nel 2016. La compagnia ha accordi di collaborazione con Santen Pharmaceutical Co., Ltd., Impax Laboratories, Inc., Zogenix, Inc., Pain Therapeutics, Inc., e Hospira, Inc.

DURECT Corporation è stata fondata nel 1998 ed è ha la sede a Cupertino in California.

DURECT Corporation
10260 Bubb Road
Cupertino, CA 95014
U.S.A.
Tel: 408-777-1417
Fax: 408-777-3577
www.durect.com

(NASDAQ: DBVT)

La compagnia si occupa della scoperta di farmaci sicuri ed efficienti relativi alle allergie alimentari per le quali attualmente non esistono terapie approvate.

L’allergia è considerata una malattia del mondo sviluppato e la sua incidenza aumenta con l’aumento della ricchezza di un paese.

Approssimativamente una percentuale tra il 3% e il 5% degli americani soffre delle allergie alimentari e circa l’8% dei bambini ha qualche tipo di allergia alimentare. Gli studi dimostrano che il trattamento delle allergie nei primi anni di vita potrebbe prevenire la progressione delle malattie e la comparsa di poliallergie, ma attualmente non esistono terapie approvate per i bambini allergici.

L’azienda ha ideato una tecnologia di proprietà di somministrazione degli allergeni tramite i cerotti Viaskin^® denominata “immunoterapia epicutanea”, in grado di attivare la risposta regolatoria del sistema immunitario e ridurre quella allergica. Questa immunomodulazione è sicura e se protratta nel tempo comporterebbe la desensibilizzazione del paziente rispetto all‘allergene.

L’azienda ha sviluppato due prodotti: Viaskin Peanut, per il trattamento delle allergie alle arachidi

Viaskin Peanut è attualmente nella fase tre degli studi clinici per il trattamento dell’allergia alle arachidi: potrebbe abbassare il rischio alle reazioni sistemiche allergiche dovute all’esposizione accidentale all’allergene, responsabile di 150-200 morti negli USA e 125.000 visite al pronto soccorso annuali. Lo sviluppo clinico per Viaskin Peanut ha ricevuto l’approvazione accelerata dalla FDA. Inoltre l’azienda sta sviluppando il Viaskin Milk per le allergie al latte bovino attualmente nella fase due degli studi clinici e Viaskin Egg per il trattamento delle allergie all’uovo nella fase pre-clinica.

A settembre del 2014, DBV Technologies ha annunciato che il suo trial clinico VIPES (Viaskin Peanut Efficacy and Safety) relativo al Viaskin Peanut ha avuto successo nella desensibilizzazione dell’allergia alle arachidi.

DBV Technologies S.A.
Green Square
Bâtiment D
Bagneux, 92220
France
Phone: 33 1 55 42 78 78
Fax: 33 1 43 26 10 83
www.dbv-technologies.com

(NASDAQ:DNAI)

si occupa della scoperta e dello sviluppo delle terapie innovative nel campo oncologico utilizzando la piattaforma brevettata basata sul DNA interference. ProNAi Therapeutics Inc. ha come obbiettivo diventare leader nello sviluppo e nella ommercializzazione di questo gruppo di terapeutici.

Il prodotto principale è PNT2258 che mira a BCL2, un oncogene implicato nella morte cellulare programmata, correlato a tanti tipi di cancro. PNT2258, è un oligonucleotide a singola catena incapsulata nella nanoparticella lisosomale. In seguito all’iniezione endovenosa PNT2258 raggiunge la distribuzione sistemica distribuendo l’oligonucleotide nelle cellule cancerogene dove interferisce con le regioni regolatorie del gene BCL2. Sono stati condotti due studi clinici per il PNT2258: in fase uno si è studiata la sicurezza nei pazienti con i tumori solidi recidivanti e refrattari ed è stata condotta la fase due nei pazienti con il linfoma non-Hodgkin recidivo e refrattario. Ci sono delle evidenze preliminari sull’efficienza e la tollerabilità del farmaco e sono in programma degli studi clinici per altri tumori ematologici. ProNAi sta arruolando dei pazienti in “Wolverine”, lo studio clinico di fase due dove sarà valutato PNT2258 nel linfoma diffuso a grandi cellule B, e la fase due “Brighton”, per la valutazione del PNT2258 per il trattamento della sindrome di Richter di prognosi infausta (trasformazione della leucemia linfatica cronica in un linfoma aggressivo diffuso a grandi cellule B).

Il meccanismo farmacologico ideato dall’azienda viene considerato dalla stessa un grande potenziale come trattamento innovativo del cancro, perché interferisce direttamente con il DNA e quindi con l’espressione degli oncogeni implicati nel cancro. L’innovazione implica il target di queste terapie: il DNA è il materiale genetico a monte rispetto all’RNA e alle proteine, i quali vengono studiati da anni nella terapia antitumorale. Questa differenza potrebbe permettere alla tecnologia DNAi un impatto più efficiente e sicuro. Inoltre questo metodo verrà studiato anche in combinazione con altri metodi terapeutici.

ProNAi Therapeutics, Inc.
2150 – 885 West Georgia Street
Vancouver, BC V6C 3E8
Canada
Phone: 604-558-6536
http://www.pronai.com

(NASDAQ: DRNA)

  L’azienda si occupa dello sviluppo delle terapie basate sul fenomeno dell’RNA interference. Finora l’industria farmaceutica ha avuto successo nello sviluppo dei farmaci che mirano ai bersagli proteici, i quali spesso presentano grosse limitazioni. RNAi può superare i limiti principali dei farmaci attuali perché agisce a uno step a monte, ostacolando la sintesi della proteina anomala e diversamente dalle altre classi dei farmaci può interferire con qualsiasi bersaglio.

Alcuni di questi geni bersaglio della terapia basata sull’RNAi sono gli oncogeni MYC e KRAS, conosciuti per la loro cancerogenità, ma la compagnia studia anche i modi per agire sui geni collegati alle malattie epatiche per le quali non esiste ancora una terapia. La pipeline dell’azienda comprende DCR-PH1 per il trattamento di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), mirando al gene che codifica l’enzima epatico glicolato ossidasi, ed alcune altre malattie rare e ereditarie che coinvolgono i geni espressi nel fegato. La compagnia sta sviluppando DCR-MYC, attualmente in fase uno degli studi clinici per il trattamento del mieloma multiplo, e in fase Ib/II per il trattamento dei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare allo stadio avanzato. Inoltre, attualmente nella fase degli studi preclinici Dicerna sviluppa un farmaco in grado di bloccare la sintesi della proteina cancerogena dovuta alle mutazioni del gene KRAS, presenti in vari tipi di cancro come il cancro del polmone non a piccole cellule, cancro del colon retto, cancro al pancreas.

La compagnia ha un accordo di licenza con il centro medico e di ricerca City of Hope e con Tekmira Pharmaceuticals e Plant Bioscience Limited. Dicerna Pharmaceuticals, Inc. è fondata nel 2006 e ha la sede a Cambridge in Massachusetts.

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
87 Cambridgepark Drive
Cambridge, MA 02140
U.S.A.
Tel: 617-621-8097
Fax: 617-612-6298
http://www.dicerna.com

(NASDAQ: DEPO)

Depomed, Inc. è una compagnia focalizzata alla terapia del dolore e ad altri disturbi del sistema nervoso centrale. Attualmente commercializza i seguenti farmaci: NUCYNTA^® ER (tapentadolo a rilascio prolungato) nei pazienti adulti affetti dal dolore neuropatico associato alla neuropatia diabetica periferica severa, che necessità di una terapia giornaliera a base di oppioidi, poiché non esistono le opzioni alternative. NUCYNTA^® (tapentadolo) è la versione a rilascio immediato del NUCYNTA^® ER indicato per il trattamento del dolore moderato e grave nei pazienti adulti.

GRALISE^® (gabapentin) compresse per il trattamento della nevralgia posterpetica; Cambia^® o VOLTFAST (diclofenac potassico, granulato per la soluzione orale) per il trattamento dell’emicrania senz’aura dell’adulto; LAZANDA^® (fentanyl) spray nasale per il trattamento del dolore nei pazienti oncologici e ZIPSOR^® (diclofenac potassium) capsule per il trattamento del dolore leggero o moderato acuto.

Depomed in aggiunta allo sviluppo e alla commercializzazione dei nuovi farmaci ha sviluppato un sistema di somministrazione dei farmaci per via orale a rilascio prolungato a livello del tratto gastrointestinale superiore denominato Acuform^®. La tecnologia Acuform è data in licenza a sei collaboratori e attualmente viene utilizzata per quattro farmaci in commercio, compresi NUCYNTA ER e GRALISE.

La compagnia pianifica di continuare con identificazione, brevettazione e sviluppo dei nuovi prodotti farmaceutici contando anche sulla tecnologia Acuform.

Depomed, Inc.
7999 Gateway Boulevard
Suite 300
Newark, CA 94560
U.S.A.
Tel: 510-744-8000
Fax: 510-744-8001
www.depomedinc.com

(NASDAQ: CNCE)

  Concert Pharmaceuticals, è la pioniera nel campo dell’utilizzo del deuterio nell’ambito farmacologico. I ricercatori di Concert ritengono che le versioni deuterate di medicinali già noti possano essere metabolizzate in maniera diversa, con ripercussioni positive sull’efficacia e la sicurezza. Stanno portando avanti, in base a questa ipotesi, ricerche dirette a un ampio pannello di farmaci nel campo di malattie genetiche, renali, infiammatorie e tumorali. La compagnia utilizza la piattaforma di proprietà: DCE Platform® (Deuterated Chemical Entity Platform) per il disegno dei farmaci innovativi.

I candidati farmaco di proprietà:

• CTP-656: è un derivato del farmaco ivacaftor, usato con successo per alcune forme della fibrosi cistica. Nel CTP-656 vengono sostituiti gli atomi dell’idrogeno con gli atomi del deuterio. Il deuterio è un isotopo stabile dell’idrogeno che, avendo massa più elevata forma legami più forti con altri atomi e quindi rispetto all’ivacaftor il CTP-656 durerebbe più a lungo nel sangue, con conseguente possibilità di essere assunto una sola volta nel corso della giornata, e interferirebbe in misura minore con altri farmaci (ad esempio correttori di mutazioni CFTR a cui fosse abbinato). E’ stato annunciato l’avvio di un trial di fase II per il 2016.

• CTP-499: è un candidato farmaco innovativo per la terapia della neuropatia diabetica come aggiunta alla terapia standard per i pazienti con il diabete del tipo 2 e la malattia renale cronica. CTP-499 è un inibitore selettivo delle fosfoesterasi, un gruppo di enzimi implicati nella patogenesi della neuropatia diabetica. La fase 2 degli studi clinici è stata completata e la compagnia pianifica di avanzare CTP-499 nella fase III in collaborazione.

I candidati farmaci in collaborazione:

• AVP-786: è una combinazione del destrometorfano deuterato e delle basse dosi della chinidina in sviluppo con Avanir Pharmaceuticals. Avanir è impegnata nello sviluppo clinico dell’AVP-786 per il trattamento dell’agitazione nei pazienti affetti da Alzheimer, schizofrenia, e come aggiunta per il trattamento della depressione major

• ZP-386: è un candidato prodotto per il trattamento della narcolessia, sviluppata in collaborazione con Jazz Pharmaceuticals. JZP-386 è attualmente nella fase 1 degli studi clinici

• CTP-730: è un analogo deuterato del farmaco apremilast ideato come agente antiinfiammatorio, sviluppato con Celgene. A ottobre del 2015 è stata completata con successo la fase 1 degli studi clinici.

Concert Pharmaceuticals, Inc.
99 Hayden Avenue
Suite 500
Lexington, MA 02421
U.S.A.
Tel: 781-860-0045
www.concertpharma.com

(NASDAQ:CGEN)

  Compugen si occupa dello sviluppo dei farmaci immuno-oncologici, un’arma innovativa nella cura del cancro. Questi farmaci sono in grado di sbloccare il sistema immunitario e quindi agire contro le cellule tumorali, un approccio che in futuro potrebbe permettere di abbandonare la chemioterapia.

Grazie alla conoscenze relative ai fenomeni biologici e al computer modelling, l’azienda ha ideato un’infrastruttura per la scoperta dei candidati farmaci e dei loro target. La compagnia ha dimostrato l’applicabilità dell’infrastruttura nelle multiple aree terapeutiche e diagnostiche, con vantaggi significativi in termini di costo, tempo e di probabilità della validazione sperimentale del prodotto rispetto ai metodi di ricerca tradizionali.

L’infrastruttura ha permesso la scoperta di undici candidati farmaci che mirano ai checkpoint immunologici e una pipline delle più promettenti tra quelle riguardanti le esigenze mediche nel campo oncologico.

L’azienda si occupa anche della scoperta dei target per i farmaci immunoconiugati, una forma di terapia specifica del cancro. I target identificati sono attualmente in fase di validazione.

Compugen ha la sede centrale a Tel Aviv, Israele con gli uffici R&D a Tel Aviv e a South San Francisco, CA.

Compugen Ltd.
72 Pinchas Rosen Street
Tel Aviv, 69512
Israel
Tel: 972 3 765 8585
Fax: 972 3 765 8555
www.cgen.com

(NASDAQ:CLVS)

  Clovis è focalizzata allo sviluppo e alla commercializzazione dei farmaci antitumorali negli Stati Uniti, in Europa e negli altri mercati internazionali. La compagnia si occupa della medicina personalizzata nel campo oncologico: dalla ricerca dei farmaci specifici alla scoperta dei metodi diagnostici per identificare i sottogruppi dei tumori, che possano beneficiare di un determinato tipo di terapia antitumorale. La compagnia ha tre prodotti nella fase clinica di sviluppo: rociletinib (CO-1686) attualmente nella fase II per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule; rucaparib, nella fase II e fase III per il trattamento del cancro ovarico e lucitanib, nella fase II degli studi clinici per il trattamento del cancro al seno ed al polmone. Clovis ha ricevuto lo status di designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) dall’FDA per rociletinib e rucaparib. La compagnia dispone dei diritti globali per rociletinib e rucaparib, e dei diritii per il mercato degli USA e Giappone per lucitanib.

Clovis Oncology, Inc.
2525 28th Street
Suite 100
Boulder, CO 80301
U.S.A.
Tel: 303-625-5000
Fax: 303-245-0360
www.clovisoncology.com

(NASDAQ:CERS)

Cerus Corporation è un’impresa di prodotti biomedici, focalizzata alla sicurezza degli emocomponenti trasfusi. The INTERCEPT Blood System è disegnata per ridurre il rischio delle infezioni trasmesse attraverso le trasfusioni, inattivando una vasta gamma di patogeni come virus, batteri e parassiti che possono essere presenti nel sangue donato. Il meccanismo d’azione del trattamento INTERCEPT mira agli acidi nucleici del virus di epatite B, HIV, West Nile e ai batteri, compresi i patogeni emergenti come chikungunya, malaria e dengue. Cerus attualmente commercializza e vende l’INTERCEPT Blood System per le piastrine e il plasma negli Stati Uniti, in Europa e nel Medioriente e dalla sua introduzione nel 2002 continua ad espandersi diventando il sistema di inattivazione dei patogeni maggiormente utilizzato.
Il sistema INTERCEPT per gli eritrociti e nella fase clinica di sviluppo INTERCEPT, INTERCEPT Blood System ed Helinx sono marchi commerciali di proprietà della Cerus Corporation.

Cerus Corporation
2550 Stanwell Drive
Concord, CA 94520
U.S.A.
Tel: 925-288-6000
www.cerus.com