Dicerna Pharmaceuticals, Inc

(NASDAQ: DRNA)

 Discerna-Pharmaceuticals-678x214 L’azienda si occupa dello sviluppo delle terapie basate sul fenomeno dell’RNA interference. Finora l’industria farmaceutica ha avuto successo nello sviluppo dei farmaci che mirano ai bersagli proteici, i quali spesso presentano grosse limitazioni. RNAi può superare i limiti principali dei farmaci attuali perché agisce a uno step a monte, ostacolando la sintesi della proteina anomala e diversamente dalle altre classi dei farmaci può interferire con qualsiasi bersaglio.
Alcuni di questi geni bersaglio della terapia basata sull’RNAi sono gli oncogeni MYC e KRAS, conosciuti per la loro cancerogenità, ma la compagnia studia anche i modi per agire sui geni collegati alle malattie epatiche per le quali non esiste ancora una terapia. La pipeline dell’azienda comprende DCR-PH1 per il trattamento di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), mirando al gene che codifica l’enzima epatico glicolato ossidasi, ed alcune altre malattie rare e ereditarie che coinvolgono i geni espressi nel fegato. La compagnia sta sviluppando DCR-MYC, attualmente in fase uno degli studi clinici per il trattamento del mieloma multiplo, e in fase Ib/II per il trattamento dei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare allo stadio avanzato. Inoltre, attualmente nella fase degli studi preclinici Dicerna sviluppa un farmaco in grado di bloccare la sintesi della proteina cancerogena dovuta alle mutazioni del gene KRAS, presenti in vari tipi di cancro come il cancro del polmone non a piccole cellule, cancro del colon retto, cancro al pancreas.
La compagnia ha un accordo di licenza con il centro medico e di ricerca City of Hope e con Tekmira Pharmaceuticals e Plant Bioscience Limited. Dicerna Pharmaceuticals, Inc. è fondata nel 2006 e ha la sede a Cambridge in Massachusetts.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
87 Cambridgepark Drive
Cambridge, MA 02140
U.S.A.
Tel: 617-621-8097
Fax: 617-612-6298
http://www.dicerna.com
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