Bioteknologie.eu

(NASDAQGS: PBYI)

È una compagnia che si occupa dell‘in-licensing dei candidati farmaco innovativi che sono nella fase degli studi clinici per il trattamento delle varie forme di tumori, e di loro sviluppo per l’uso commerciale.

PB272 (neratinib a somministrazione orale) è un anticorpo monoclonale che blocca la proliferazione cellulare dovuta alle mutazioni e sovra-espressione dei geni HER1, HER2 e HER4.

Nel 2017 la FDA ha concesso l’approvazione a Nerlynx (neratinib) per i malati del tumore al seno e curati con successo con trastuzumab. La nuova terapia è infatti destinata a prevenire il riacutizzarsi della malattia.

Approssimativamente nel 25% di casi di tumore al seno over-esprime la proteina HER2 che rappresenta un fattore prognostico negativo. I dati dimostrano che la terapia con trastuzumab in seguito all’intervento nella fase iniziale della malattia riduce il rischio delle recidive nel 75% dei pazienti. Neratinib non è ancora commercializzato fuori dagli Stati Uniti. Puma ha fatto un accordo con la Medison Pharma per la commercializzazione del neratinib in Israele.

PB357 è un bloccante della proliferazione cellulare che agisce tramite HER1, HER2 and HER4.

La compagnia è dell’opinione che NERLYNX potrebbe avere delle applicazioni cliniche nel trattamento degli altri tumori che presentano la mutazione o sovraespressione del HER2.

La compagnia studia l’utilizzo della terapia con Neratinib nel trattamento degli altri tipi dei tumori come il tumore al polmone non a piccole cellule e degli altri tumori che presentano le mutazioni gene HER1.

Per ora l’approvazione del neratinib dall’Agenzia Europea per i Medicinali rimane improbabile in assenza degli ulteriori studi sul rapporto rischio-beneficio del farmaco e sulla durata di sopravvivenza libera da malattia.

Puma Biotechnology Inc

10880 Wilshire Boulevard
Suite 2150
Los Angeles, CA 90024
U.S.A.

424-248-6500
http://www.pumabiotechnology.com

(NASDAQ:FOMX)

Foamix è una compagnia farmaceutica focalizzata a sviluppo e commercializzazione delle terapie innovative nel campo dermatologico.

I candidati prodotto comprendono:

FMX101 è una schiuma per il trattamento dell’acne sulla base di minociclina. Le acne affliggono una grande maggioranza di adolescenti e spesso persistono anche negli adulti. Globalmente ne soffrono approssimativamente 650 milioni di persone pari al 9.4% della popolazione. Attualmente nella terapia delle acne vengono utilizzati gli antibiotici ad ampio spettro come la minociclina e la doxiciclina, i quali sono caratterizzati da molti effetti indesiderati. MX101 potrebbe rappresentare una terapia alternativa per il trattamento dei casi dell’acne moderata e severa. Secondo un sondaggio la maggior parte dei dermatologi preferirebbe una terapia topica alla somministrazione orale della minociclina. Con FMX101 la minociclina viene somministrata direttamente nelle ghiandole sebacee infette della pelle. Grazie alla sua specifica formulazione la schiuma FMX101 dimostra un vantaggio importante rispetto ai metodi di somministrazione alternativi (unguenti, creme, lozioni, gel): si diffonde facilmente, viene assorbita velocemente e non lascia i residui. E’ inoltre altamente tollerata grazie ad ingredienti sicuri e delicati.

Foamix ha completato la fase II degli studi clinici dimostrando un efficienza clinica e statistica significativa contro il gruppo di controllo.

FMX102 è una schiuma a base di minociclina ideata per il trattamento dell’impetigine, un’infezione altamente contagiosa della pelle che colpisce i bambini causata dallo Staphylococcus aureus, compresi i ceppi meticilina resistenti (MRSA). Mentre negli anni ’70 solo il 2% di tutte le infezioni causate dallo Stafilococco aureo erano acquisite in ospedale, nel 2007 questa percentuale è salita al 70%. La terapia antibiotica topica è il trattamento di prima scelta per gli individui con l’impetigine localizzata mentre la terapia sistemica è usata per la malattia diffusa. Muporicina topica (Bactroban®) è il farmaco comunamente usato per la terapia dell’impetigine con il dosaggio 3x die e con la durata di 8-12 giorni. E’ stato condotto uno studio clinico di sette giorni, randomizzato a doppio cieco, su 32 pazienti pediatrici con almeno due lesioni dovute all’impetigine. Undici avevamo una infezione MRSA confermata. I pazienti che hanno ricevuto FMX102 due volte al giorno hanno sperimentato l’81.3% di miglioramento in soli tre giorni e il 100% del tasso di successo in 14 giorni. Tutti i pazienti con l’infezione da MRSA sono stati negativizzati dopo una settimana di trattamento. FMX102 non comporta effetti collaterali e in soli tre giorni può efficientemente limitare la contagiosità del batterio tra i bambini.

La compagnia sta sviluppando FMX 103 per il trattamento della rosacea e FDX104, una schiuma alla dossiciclina per il trattamento di un’eruzione cutanea simile all’acne dovuta ai farmaci usati nel campo oncologico. Inoltre la compagnia sta facendo degli accordi di licenza con varie compagnie farmaceutiche come Bayer HealthCare, Merz, Allergan e Prestium.

Foamix Pharmaceuticals Ltd

2 Holzman Street, Weizmann-Science Park
REHOVOT, 76704
Israel
Tel: +972-8-9316233
Fax: +972-8-9474356

http://www.foamix.co.il

(NASDAQ: FPRX)

La compagnia ha sviluppato una tecnologia ad alta efficienza per l’identificazione dei target per i farmaci proteici e ha costruito una libreria di 5700 proteine extracellulari. La compagnia ha creato una pipeline di nuovi candidati farmaco per la terapia di cancro e malattie infiammatorie.
Grazie alla sua piattaforma, la Five Prime Therapeutics è diventata molto ricercata come partner e ha le collaborazioni con Bristol-Myers Squibb, GlaxoSmithKline e UCB Pharma.

Cabiralizumab (FPA008) è un anticorpo che inibisce il recettore della interleuchina 34 (CSF1R) attualmente nella fase Fase 1a/1b degli studi clinici in combinazione con OPDIVO® (nivolumab) della Bristol-Myers Squibb’s. Cabiralizumab (FPA008) ha come target le cellule del sistema immunitario coinvolte in diverse patologie come i macrofagi associati ai tumori (TAMs) coinvolti nella soppressione della risposta immunitaria contro il tumore. Queste cellule secernono una varietà di proteine, compreso il fattore di necrosi tumorale alfa TNFa, interleukina-6 o IL-6, e interleukina-1 beta, o IL-1ß. Derivati di queste cellule infiammatorie distruggono direttamente il tessuto osseo e le cartilagini. Cabiralizumab (FPA008) è emerso grazie alla scoperta della Five Prime del target proteico innovativo denominato interleukina 34 (IL-34) che attiva monociti e macrofagi. Cabiralizumab (FPA008) blocca il legame CSF1 e IL-34 al CSF1R, inibendo l’attività e la sopravvivenza di queste cellule.

FPA144 è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro il recettore FGFR2b, nella fase clinica per utilizzo nei tumori che overesprimono FGFR2b. L’amplificazione del gene FGFR2 è stata trovata all’incirca nel 5% dei tumori gastrici associati a prognosi infausta. Negli Stati Uniti si stimano 76,000 ammalati di tumore allo stomaco ma la sua prevalenza è molto più alta in Asia e in alcune altre regioni del mondo.

Il meccanismo d’azione del FRA 144 riguarda la prevenzione della crescita del tumore e la citotossicità tramite il reclutamento delle cellule natural killer. Gli studi preclinici hanno dimostrato che il FPA144 sia altamente efficiente nel blocco della crescita del cancro dello stomaco caratterizzato da livelli anomali di FGFR2b.

Nel luglio del 2016 la FDA ha concesso al FPA144 la designazione orfana per il trattamento del cancro allo stomaco compreso il cancro della giunzione gastroesofagea.

Five Prime Therapeutics, Inc.

Two Corporate Drive
South San Francisco, CA 94080
U.S.A.
415-365-5600
http://www.fiveprime.com

(NASDAQ: FMI)

 Foundation Medicine, Inc è una pubblic company che sviluppa, produce e vende i prodotti per la diagnostica dei tumori. I test sono basati sulla tecnologia next-generation. Le azioni della Foundation Medicine sono negoziate al NYSE con il simbolo FMI dall’Agosto del 2013. La compagnia impiega 275 persone.

I prodotti principali della compagnia sono: FoundationOne, FoundationOne Heme e FoundationAct. Nel Novembre e nel December del 2014, la Compagnia ha fatto gli accordi con COTA (Cancer Outcomes Tracking and Analysis) e con Flatiron Health, allo scopo di aumentare il volume dei dati genomici e clinici. Nel 2015, Roche ha annunciato il piano di acquisto del 56.3% delle quote della società attraverso l’emissione di US$ 780,000,000 die nuove azioni. Roche ha anche annunciato l’intenzione di investire US$ 400,000,000 nelle attività di sviluppo e ricerca. Foundation Medicine ha anche un accordo con Johnson & Johnson e Novartis. FoundationOne è un metodo basato sul next-generation sequencing che studia l’intera sequenza dei 315 geni relativi al cancro e gli introni di 28 geni frequentemente riarangiati nei tumori, identifica tutte le classi delle alterazioni genomiche e di conseguenza permette l’utilizzo delle terapie mirate. Identificare le alterazioni genomiche associate alle terapie mirate, quantificare i marcatori clinici associati alla risposta immunoterapeutica, identificare i trial clinici rilevanti.FoundationACT™ è il test sul sangue disegnato per studiare 62 geni implicati nelle terapie contro il cancro. FoundationACT è rigorosamente validata per identificare 4 classi di alterazioni geniche.I principali benefici della FoundationACT:

Accuratezza e sensitività 99%, specificità 99% (PPV) per tutti i quattro tipi delle alterazioni genomiche

Integrazione coi risultati della FoundationOne nel caso fossero stati ordinati

Necessita solo di sangue per le analisi e il tempo dei risultati di solo due settimane

Foundation Medicine, Inc

150 Second Street Cambridge
MA 02141
U.S.A.
617-418-2200
www.foundationmedicine.com

(NASDAQ:FLKS)

Flex Pharma è una compagnia biotecnologica che sviluppa trattamenti di proprietà innovativi per la terapia di crampi notturni, crampi e spasmi associati con le patologie neuromuscolari gravi come la sclerosi multipla e ALS ed i crampi associati all’esercizio fisico. Attualmente non esiste una terapia efficace per crampi e spasmi, la maggior parte non è causata da distrazione o dallo squilibrio dell’acido lattico e degli elettroliti o dalla rigidezza muscolare.

FLX-787 è un agente purificato sintetizzato secondo le norme di buona fabbricazione (NBF) e funziona come un agonista altamente selettivo dei canali ionici TRP (Transient Receptor Potential Channels). Secondo il Dr. Rod MacKinnon, premio Nobel per la chimica nel 2003, la stimolazione chimica del sistema nervoso nella quale le piccole molecole attivano i recettori TRP comporta la riduzione dell’ipereccitabilità dei neuroni motori, il che potrebbe essere applicato universalmente come trattamento dei crampi e dei spasmi.

FLX-787 si è guadagnato il certificato internazionale per lo sport® della NSF che attesta l’assenza di contaminanti e di prodotti vietati per gli sportivi.

Flex Pharma, Inc.

800 Boylston Street
24th Floor
Boston, MA 02199
U.S.A.
617-874-1821
http://www.flex-pharma.com

(NASDAQ:FGEN)

FibroGen è focalizzata a scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative rivolte a quelle malattie che non hanno ancora una cura. La compagnia si è formata attorno alla conoscenza e agli studi relativi alla fibrosi e al fattore indotto dall‘ipossia (HIF).

Il candidato farmaco roxadustat (FG-4592), è un inibitore orale a piccole molecole della HIF-prolil idrossilasi attualmente nella fase tre degli studi clinici per il trattamento dell’anemia nella malattia cronica renale.

FG-3019 è un anticorpo monoclonale nella fase due degli studi clinici per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, cancro al pancreas e la fibrosi epatica.

FG-5200 è un candidato farmaco per la cura della cecità corneale, dovuta al danno alla cornea. Viene sviluppato insieme ad Astellas Pharma Inc. e ad AstraZeneca AB.

La compagnia è stata fondata nel 1993 e ha la sede a San Francisco, California.

FibroGen Inc
409 Illinois Street
San Francisco, CA 94158
U.S.A.
415-978-1200
http://www.fibrogen.com

(NASDAQ:ESPR)

  La compagnia si occupa dello studio delle malattie per le quali non esistono terapie adeguate. Il colesterolo alto provoca le malattie cardiovascolari che rappresentano il numero uno delle morti e della disabilità nel mondo occidentale. Secondo l’Associazione Americana del Cuore ci sono stati 800,000 morti negli Stati Uniti nel 2013.

Il colesterolo LDL alto (o colesterolo cattivo) è un fattore di rischio molto importante per lo sviluppo della malattia cardiovascolare. Si stima che all’incirca 78 milioni di americani ha i livelli del LDL alto. La terapia per la riduzione del’LDL con le stative è efficiente ma in alcuni pazienti non può essere utilizzata.

Ad oggi le statine sono tra i farmaci più venduti della storia. I benefici delle statine sono ben documentati ma una quantità significativa dei pazienti non tollera questo tipo di farmaco.

Inoltre ci sono i pazienti affetti dall’ipercolesterolemia familiare (HeFH) o dalla malattia aterosclerotica cardiovascolare (ASCVD) che hanno bisogno di un ulteriore ribasso dell’LDL-C oltre a quelli raggiungibili con le statine.  Approssimativamente 9 milioni di pazienti affetti da HeFH o ASCVD negli Stati Uniti sono attualmente curati con  la concentrazione massima delle statine ma non raggiungono il livello ottimale del LDL-C.

La ricerca dell’Esperion è focalizzata sugli studi di un farmaco a piccole molecole innovativo sicuro, per abbassare l’LDL-C. La compagnia manda avanti lo sviluppo clinico dell’acido bempedoico (ETC-1002) per i pazienti che presentano i livelli elevati dell’LDL-C non adeguatamente controllati con le terapie attuali. Il farmaco funzionerebbe inibendo la sintesi del colesterolo.

Esperion Therapeutics Inc

3891 Ranchero Drive
Suite 150
Ann Arbor, MI 48108
U.S.A.
734-887-3903
http://www.esperion.com

(NASDAQ: ENTA)

    Enanta si occupa dello sviluppo dei farmaci a piccole molecole per la terapia delle infezioni virali e delle malattie epatiche.

La ricerca della compagnia è focalizzata su quattro target: virus della epatite C (HCV), virus dell’epatite B (HBV), steatoepatite non alcolica e virus respiratorio sinciziale.

L’epatite C colpisce più di 170 milioni di persone in tutto il mondo, con circa 4 milioni di nuovi casi di infezione ogni anno e può portare a complicanze di lunga durata. Gli scienziati lavorano per trasformare le attuali pratiche terapeutiche attraverso lo studio di un nuovo regime farmacologico, privo di interferone, che è stato utilizzato fino a pochi anni fa con scarsi risultati. Enanta ha sviluppato delle molecole che fanno parte del gruppo degli antivirali ad azione diretta (DAA) contro il virus dell’epatite C. Questo gruppo di farmaci che esiste da pochi anni ha cambiato la prospettiva dei malati di epatite C.

Enanta in collaborazione con AbbVie ha sviluppato paritaprevir, un inibitore della proteasi NS3/4A che agisce direttamente contro il virus, bloccandone il processo di replicazione. Il farmaco viene utilizzato nei programmi terapeutici dell’AbbVie e commercializzato dall’ AbbVie a livello mondiale.

La compagnia sviluppando in collaborazione con l’AbbViei candidato farmaco ABT-493, un inibitore proteasico che viene studiato nella fase tre degli studi clinici in combinazione con ABT-530, l’inibitore del NS5A sviluppato dall’AbbVie.

Enanta studia anche un altro approccio per la terapia dell’HCV con lo scopo di prevenire le resistenze come l’inibitore della ciclofilina EDP-494 nella fase 1 degli studi clinici che fa parte di un approccio alternativo e non-immunosoppressivo alla cura dell’epatite C che sarebbe in grado di avere una copertura pan-genotipica.

L’epatite B è una malattia che colpisce circa 240 milioni di persone a livello mondiale. Tra il 15 e il 25% delle persone con l’infezione cronica sviluppa malattia malattie croniche epatiche. Le terapie attuali offrono una modesta guarigione accompagnata dagli effetti collaterali. La steatoepatite non –alcolica (NASH) è una malattia cronica del fegato in aumento a livello mondiale associata a diabete ed obesità. Approssimativamente 6 milioni di individui negli USA soffrono della steatoepattite e tanti di loro sviluppano la cirrosi. NASH and NAFLD (steatosi epatica non alcolica) sono considerati la causa primaria della malattia epatica nei paesi occidentali.

EDP-305 è un agonista del recettore FXR per il trattamento della steatoepatite non-alcolica con una migliorato del legame con il recettore rispetto alle formulazioni precedenti.  EDP-305 è attualmente nellla fase 1 degli studi clinici.

L’infezione da Virus Respiratorio Sinciziale (VRS) rappresenta ancora oggi una delle più frequenti cause di ricovero nei reparti pediatrici, intensivi e non, ed è anche gravata da mortalità, specialmente nelle popolazioni più fragili. E’ la causa principale della bronchiolite e della pneumonia nei bambini sotto un anno.

La compagnia sta sviluppando l’inibitore di replicazione del virus EP-023938 che secondo gli studi preclinici manterrebbe un’azione antivirale anche dopo la guarigione utile anche ai ceppi resistenti.

Enanta Pharmaceuticals, Inc.

500 Arsenal Street
Watertown, MA 02472
U.S.A.
617-607-0800
http://www.enanta.com

(NASDAQ: EGRX)

  Eagle si occupa dello sviluppo dei prodotti iniettabili utilizzati nel campo di terapia intensiva, malattie orfane ed oncologia. I farmaci iniettabili che fanno parte del portafoglio della compagnia hanno un valore stimato intorno di $3.4 miliardi.

Eagle Pharma produce una formulazione di farmaci già presenti sul mercato che riduce gli errori legati alla ricostituzione del farmaco, comporta una minore perdita del farmaco e più sicurezza per gli operatori dovuta alla ridotta esposizione ai vapori citotossici, ridotto tempo di infusone, ridotto volume del farmaco e veloce ricostituzione nelle situazioni di emergenza.

La compagnia sta sviluppando:

BENDAMUSTINE RTD (Ready-to-Dilute) è una formulazione del farmaco bendamustine che non necessita della diluizione o della ricostituzione come il Bendamustine attualmente utilizzato. Il farmaco è indicato nella cura della Leucemia linfatica cronica e nel Mieloma a cellule B non-Hodgkin indolente (NHL).

Il farmaco ha ricevuto un’approvazione provvisoria da parte dell’NDA.

RTU BIVALIRUDIN (la versione pronta all’uso del farmaco Angiomax) usato come un anticoagulante nei pazienti sottoposti a intervento coronarico percutaneo (PCI). La bivalirudina è un anticoagulante, inibitore diretto della trombina nei pazienti della trombocitopenia indotta dall’eparina e della sindrome trombotica nei pazienti che vengono sottoposti al PCI. Per questo farmaco la compagnia ha depositato una domanda di approvazione all’NDA

RYANODEX^®  trova come indicazione il  colpo di calore da sforzo o da attività fisica. Ryanodex è una formulazione innovativa del dantrolene sodico e permette una somministrazione più veloce del farmaco nelle situazioni d’emergenza. Il farmaco ha ricevuto la Fast Track disegnation dall’ufficio dell’FDA per le malattie orfane

PEMETREXED, la versione liquida di Alimta^® ed è indicato nel carcinoma NSCLC metastatico non squamoso a cellule non piccole e nel mesotelioma

Eagle Pharmaceuticals

50 Tice Boulevard
Suite 315
Woodcliff Lake, NJ 07677
U.S.A.
201-326-5300
http://www.eagleus.com

(ECYT: NasdaqGS)

  L’azienda si occupa dello sviluppo di farmaci coniugati con piccole molecole e dei corrispondenti agenti usati per l’imaging molecolare per la cura personalizzata delle gravi malattie come i tumori. La caratteristica di questi farmaci è un’alta affinità per il bersaglio che si trova sulle cellule interessate dalla malattia e la loro stabilità nel sistema circolatorio. La sostanza terapeutica viene immessa direttamente nella cellula attraverso l’endocitosi, evitando in questo modo gli effetti tossici per l’organismo e raggiungendo un’attività mille volte più alta rispetto ai farmaci antitumorali tradizionali. Il metodo d’azione innovativo di questi farmaci è basato sull’uso degli agenti farmaceutici molteplici che legano un unico target e in questo modo attivano più di un pathway all’interno della cellula tumorale.

Vynfinit® (Vintafolide) contiene un potente chemioterapeutico legato all’acido folico. Dato che le cellule tumorali hanno un grande bisogno di questo acido, il farmaco viene selettivamente assorbito dalle cellule malate. Il candidato farmaco si trova attualmente nella fase Phase 2b TARGET degli studi clinici nei pazienti affetti dal cancro al polmone non a cellule piccole e nella fase 1 nei pazienti oncologici con la malattia in stadio avanzato. Lo studio PROCEES sul cancro ovarico è stato fermato nel 2014 perché non ha aumentato la sopravvivenza libera da progressione della malattia.

EC1456 (Folato-Tubulisina) è un coniugato farmaco a piccole molecole composto da un agente citotossico TubBH e da folato. La tubulisina inibisce la polimerizzazione della tubulina, indispensabile per la divisione cellulare. Disegnato per i tumori positivi al recettore dei follati EC1456 è il primo SMDC con TubBH a entrare nei trial clinici.

La presenza dei recettori per i folati sulle cellule in seguito all’approvazione andrebbe stabilita grazie all’imaging col Folcepri® (99mTc-etarfolatide), un agente imaging non –invasivo.

EC1169 è un farmaco iniettabile che ha come target l’antigene di membrana specifico della prostata PSMA ed è composto da agente citotossico tubulisina B idrazide. TubBH è un membro della classe tubulisina degli agenti anti-tumorali che inibiscono la polimerizzazione della tubulina dei mircotubuli indispensabili nella divisione cellulare. EC1169 si trova nella fase 1 degli studi clinici nei pazienti con il cancro alla prostata avanzato.

EC0652 è un agente utilizzato per l’imaging molecolare il quale in modo non invasivo identifica i tumori che esprimono i recettori PSMA. EC0652 è attualmente nella fase 1 per i pazienti con il cancro alla prostata avanzato.

La compagnia inoltre sta sviluppando le molecole: l’EC0371, per la cura del rene policistico l’EC1669 per la terapia antiinfiammatoria e l’EC1788 per la terapia antitumorale.

Endocyte, Inc.
3000 Kent Avenue
Suite A1-100
West Lafayette, IN 47906
U.S.A.
Tel: 765-463-7175
Fax: 765-463-9271
www.endocyte.com