Foundation Medicine, Inc

(NASDAQ: FMI)

 

 Foundation slikaFoundation Medicine, Inc è una pubblic company che sviluppa, produce e vende i prodotti per la diagnostica dei tumori. I test sono basati sulla tecnologia next-generation. Le azioni della Foundation Medicine sono negoziate al NYSE con il simbolo FMI dall’Agosto del 2013. La compagnia impiega 275 persone.
I prodotti principali della compagnia sono: FoundationOne, FoundationOne Heme e FoundationAct. Nel Novembre e nel December del 2014, la Compagnia ha fatto gli accordi con COTA (Cancer Outcomes Tracking and Analysis) e con Flatiron Health, allo scopo di aumentare il volume dei dati genomici e clinici. Nel 2015, Roche ha annunciato il piano di acquisto del 56.3% delle quote della società attraverso l’emissione di US$ 780,000,000 die nuove azioni. Roche ha anche annunciato l’intenzione di investire US$ 400,000,000 nelle attività di sviluppo e ricerca. Foundation Medicine ha anche un accordo con Johnson & Johnson e Novartis. FoundationOne è un metodo basato sul next-generation sequencing che studia l’intera sequenza dei 315 geni relativi al cancro e gli introni di 28 geni frequentemente riarangiati nei tumori, identifica tutte le classi delle alterazioni genomiche e di conseguenza permette l’utilizzo delle terapie mirate. Identificare le alterazioni genomiche associate alle terapie mirate, quantificare i marcatori clinici associati alla risposta immunoterapeutica, identificare i trial clinici rilevanti.FoundationACT™ è il test sul sangue disegnato per studiare 62 geni implicati nelle terapie contro il cancro. FoundationACT è rigorosamente validata per identificare 4 classi di alterazioni geniche.I principali benefici della FoundationACT:
Accuratezza e sensitività 99%, specificità 99% (PPV) per tutti i quattro tipi delle alterazioni genomiche
Integrazione coi risultati della FoundationOne nel caso fossero stati ordinati
Necessita solo di sangue per le analisi e il tempo dei risultati di solo due settimane

 

Foundation Medicine, Inc
150 Second Street Cambridge
MA 02141
U.S.A.
617-418-2200
www.foundationmedicine.com
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Flex Pharma, Inc.

(NASDAQ:FLKS)

FlexPharmaFlex Pharma è una compagnia biotecnologica che sviluppa trattamenti di proprietà innovativi per la terapia di crampi notturni, crampi e spasmi associati con le patologie neuromuscolari gravi come la sclerosi multipla e ALS ed i crampi associati all’esercizio fisico. Attualmente non esiste una terapia efficace per crampi e spasmi, la maggior parte non è causata da distrazione o dallo squilibrio dell’acido lattico e degli elettroliti o dalla rigidezza muscolare.
FLX-787 è un agente purificato sintetizzato secondo le norme di buona fabbricazione (NBF) e funziona come un agonista altamente selettivo dei canali ionici TRP (Transient Receptor Potential Channels). Secondo il Dr. Rod MacKinnon, premio Nobel per la chimica nel 2003, la stimolazione chimica del sistema nervoso nella quale le piccole molecole attivano i recettori TRP comporta la riduzione dell’ipereccitabilità dei neuroni motori, il che potrebbe essere applicato universalmente come trattamento dei crampi e dei spasmi.
FLX-787 si è guadagnato il certificato internazionale per lo sport® della NSF che attesta l’assenza di contaminanti e di prodotti vietati per gli sportivi.
 
Flex Pharma, Inc.
800 Boylston Street
24th Floor
Boston, MA 02199
U.S.A.
617-874-1821
http://www.flex-pharma.com
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FibroGen Inc

(NASDAQ:FGEN)

FibroGen è focalizzata a scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie innovative rivolte a quelle malattie che non hanno ancora una cura. La compagnia si è formata attorno alla conoscenza e agli studi relativi alla fibrosi e al fattore indotto dallipossia (HIF).
Il candidato farmaco roxadustat (FG-4592), è un inibitore orale a piccole molecole della HIF-prolil idrossilasi attualmente nella fase tre degli studi clinici per il trattamento dell’anemia nella malattia cronica renale.
FG-3019 è un anticorpo monoclonale nella fase due degli studi clinici per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, cancro al pancreas e la fibrosi epatica.
FG-5200 è un candidato farmaco per la cura della cecità corneale, dovuta al danno alla cornea. Viene sviluppato insieme ad Astellas Pharma Inc. e ad AstraZeneca AB.
La compagnia è stata fondata nel 1993 e ha la sede a San Francisco, California.
 
FibroGen Inc
409 Illinois Street
San Francisco, CA 94158
U.S.A.
415-978-1200
http://www.fibrogen.com
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Esperion Therapeutics Inc

(NASDAQ:ESPR)

 

espirion  La compagnia si occupa dello studio delle malattie per le quali non esistono terapie adeguate. Il colesterolo alto provoca le malattie cardiovascolari che rappresentano il numero uno delle morti e della disabilità nel mondo occidentale. Secondo l’Associazione Americana del Cuore ci sono stati 800,000 morti negli Stati Uniti nel 2013.
Il colesterolo LDL alto (o colesterolo cattivo) è un fattore di rischio molto importante per lo sviluppo della malattia cardiovascolare. Si stima che all’incirca 78 milioni di americani ha i livelli del LDL alto. La terapia per la riduzione del’LDL con le stative è efficiente ma in alcuni pazienti non può essere utilizzata.
Ad oggi le statine sono tra i farmaci più venduti della storia. I benefici delle statine sono ben documentati ma una quantità significativa dei pazienti non tollera questo tipo di farmaco.
Inoltre ci sono i pazienti affetti dall’ipercolesterolemia familiare (HeFH) o dalla malattia aterosclerotica cardiovascolare (ASCVD) che hanno bisogno di un ulteriore ribasso dell’LDL-C oltre a quelli raggiungibili con le statine.  Approssimativamente 9 milioni di pazienti affetti da HeFH o ASCVD negli Stati Uniti sono attualmente curati con  la concentrazione massima delle statine ma non raggiungono il livello ottimale del LDL-C.
La ricerca dell’Esperion è focalizzata sugli studi di un farmaco a piccole molecole innovativo sicuro, per abbassare l’LDL-C. La compagnia manda avanti lo sviluppo clinico dell’acido bempedoico (ETC-1002) per i pazienti che presentano i livelli elevati dell’LDL-C non adeguatamente controllati con le terapie attuali. Il farmaco funzionerebbe inibendo la sintesi del colesterolo.

 

Esperion Therapeutics Inc
3891 Ranchero Drive
Suite 150
Ann Arbor, MI 48108
United States
734-887-3903
http://www.esperion.com
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Enanta Pharmaceuticals, Inc

(NASDAQ: ENTA)

 enanta_logo-blue-jpeg_300-200   Enanta si occupa dello sviluppo dei farmaci a piccole molecole per la terapia delle infezioni virali e delle malattie epatiche.
La ricerca della compagnia è focalizzata su quattro target: virus della epatite C (HCV), virus dell’epatite B (HBV), steatoepatite non alcolica e virus respiratorio sinciziale.
L’epatite C colpisce più di 170 milioni di persone in tutto il mondo, con circa 4 milioni di nuovi casi di infezione ogni anno e può portare a complicanze di lunga durata. Gli scienziati lavorano per trasformare le attuali pratiche terapeutiche attraverso lo studio di un nuovo regime farmacologico, privo di interferone, che è stato utilizzato fino a pochi anni fa con scarsi risultati. Enanta ha sviluppato delle molecole che fanno parte del gruppo degli antivirali ad azione diretta (DAA) contro il virus dell’epatite C. Questo gruppo di farmaci che esiste da pochi anni ha cambiato la prospettiva dei malati di epatite C.
Enanta in collaborazione con AbbVie ha sviluppato paritaprevir, un inibitore della proteasi NS3/4A che agisce direttamente contro il virus, bloccandone il processo di replicazione. Il farmaco viene utilizzato nei programmi terapeutici dell’AbbVie e commercializzato dall’ AbbVie a livello mondiale.
La compagnia sviluppando in collaborazione con l’AbbViei candidato farmaco ABT-493, un inibitore proteasico che viene studiato nella fase tre degli studi clinici in combinazione con ABT-530, l’inibitore del NS5A sviluppato dall’AbbVie.
Enanta studia anche un altro approccio per la terapia dell’HCV con lo scopo di prevenire le resistenze come l’inibitore della ciclofilina EDP-494 nella fase 1 degli studi clinici che fa parte di un approccio alternativo e non-immunosoppressivo alla cura dell’epatite C che sarebbe in grado di avere una copertura pan-genotipica.
L’epatite B è una malattia che colpisce circa 240 milioni di persone a livello mondiale. Tra il 15 e il 25% delle persone con l’infezione cronica sviluppa malattia malattie croniche epatiche. Le terapie attuali offrono una modesta guarigione accompagnata dagli effetti collaterali. La steatoepatite non –alcolica (NASH) è una malattia cronica del fegato in aumento a livello mondiale associata a diabete ed obesità. Approssimativamente 6 milioni di individui negli USA soffrono della steatoepattite e tanti di loro sviluppano la cirrosi. NASH and NAFLD (steatosi epatica non alcolica) sono considerati la causa primaria della malattia epatica nei paesi occidentali.
EDP-305 è un agonista del recettore FXR per il trattamento della steatoepatite non-alcolica con una migliorato del legame con il recettore rispetto alle formulazioni precedenti.  EDP-305 è attualmente nellla fase 1 degli studi clinici.
L’infezione da Virus Respiratorio Sinciziale (VRS) rappresenta ancora oggi una delle più frequenti cause di ricovero nei reparti pediatrici, intensivi e non, ed è anche gravata da mortalità, specialmente nelle popolazioni più fragili. E’ la causa principale della bronchiolite e della pneumonia nei bambini sotto un anno.
La compagnia sta sviluppando l’inibitore di replicazione del virus EP-023938 che secondo gli studi preclinici manterrebbe un’azione antivirale anche dopo la guarigione utile anche ai ceppi resistenti.

 

Enanta Pharmaceuticals, Inc.
500 Arsenal Street
Watertown, MA 02472
U.S.A.
617-607-0800
http://www.enanta.com
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Eagle Pharmaceuticals Inc.

(NASDAQ: EGRX)

index  Eagle si occupa dello sviluppo dei prodotti iniettabili utilizzati nel campo di terapia intensiva, malattie orfane ed oncologia. I farmaci iniettabili che fanno parte del portafoglio della compagnia hanno un valore stimato intorno di $3.4 miliardi.
Eagle Pharma produce una formulazione di farmaci già presenti sul mercato che riduce gli errori legati alla ricostituzione del farmaco, comporta una minore perdita del farmaco e più sicurezza per gli operatori dovuta alla ridotta esposizione ai vapori citotossici, ridotto tempo di infusone, ridotto volume del farmaco e veloce ricostituzione nelle situazioni di emergenza.
La compagnia sta sviluppando:
BENDAMUSTINE RTD (Ready-to-Dilute) è una formulazione del farmaco bendamustine che non necessita della diluizione o della ricostituzione come il Bendamustine attualmente utilizzato. Il farmaco è indicato nella cura della Leucemia linfatica cronica e nel Mieloma a cellule B non-Hodgkin indolente (NHL).
Il farmaco ha ricevuto un’approvazione provvisoria da parte dell’NDA.
RTU BIVALIRUDIN (la versione pronta all’uso del farmaco Angiomax) usato come un anticoagulante nei pazienti sottoposti a intervento coronarico percutaneo (PCI). La bivalirudina è un anticoagulante, inibitore diretto della trombina nei pazienti della trombocitopenia indotta dall’eparina e della sindrome trombotica nei pazienti che vengono sottoposti al PCI. Per questo farmaco la compagnia ha depositato una domanda di approvazione all’NDA
RYANODEX®  trova come indicazione il  colpo di calore da sforzo o da attività fisica. Ryanodex è una formulazione innovativa del dantrolene sodico e permette una somministrazione più veloce del farmaco nelle situazioni d’emergenza. Il farmaco ha ricevuto la Fast Track disegnation dall’ufficio dell’FDA per le malattie orfane
PEMETREXED, la versione liquida di Alimta® ed è indicato nel carcinoma NSCLC metastatico non squamoso a cellule non piccole e nel mesotelioma
 
Eagle Pharmaceuticals
50 Tice Boulevard
Suite 315
Woodcliff Lake, NJ 07677
U.S.A.
201-326-5300
http://www.eagleus.com

 

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Endocyte, Inc.

(ECYT: NasdaqGS)

endocyte-slika  L’azienda si occupa dello sviluppo di farmaci coniugati con piccole molecole e dei corrispondenti agenti usati per l’imaging molecolare per la cura personalizzata delle gravi malattie come i tumori. La caratteristica di questi farmaci è un’alta affinità per il bersaglio che si trova sulle cellule interessate dalla malattia e la loro stabilità nel sistema circolatorio. La sostanza terapeutica viene immessa direttamente nella cellula attraverso l’endocitosi, evitando in questo modo gli effetti tossici per l’organismo e raggiungendo un’attività mille volte più alta rispetto ai farmaci antitumorali tradizionali. Il metodo d’azione innovativo di questi farmaci è basato sull’uso degli agenti farmaceutici molteplici che legano un unico target e in questo modo attivano più di un pathway all’interno della cellula tumorale.
Vynfinit® (Vintafolide) contiene un potente chemioterapeutico legato all’acido folico. Dato che le cellule tumorali hanno un grande bisogno di questo acido, il farmaco viene selettivamente assorbito dalle cellule malate. Il candidato farmaco si trova attualmente nella fase Phase 2b TARGET degli studi clinici nei pazienti affetti dal cancro al polmone non a cellule piccole e nella fase 1 nei pazienti oncologici con la malattia in stadio avanzato. Lo studio PROCEES sul cancro ovarico è stato fermato nel 2014 perché non ha aumentato la sopravvivenza libera da progressione della malattia.
EC1456 (Folato-Tubulisina) è un coniugato farmaco a piccole molecole composto da un agente citotossico TubBH e da folato. La tubulisina inibisce la polimerizzazione della tubulina, indispensabile per la divisione cellulare. Disegnato per i tumori positivi al recettore dei follati EC1456 è il primo SMDC con TubBH a entrare nei trial clinici.
La presenza dei recettori per i folati sulle cellule in seguito all’approvazione andrebbe stabilita grazie all’imaging col Folcepri® (99mTc-etarfolatide), un agente imaging non –invasivo.
EC1169 è un farmaco iniettabile che ha come target l’antigene di membrana specifico della prostata PSMA ed è composto da agente citotossico tubulisina B idrazide. TubBH è un membro della classe tubulisina degli agenti anti-tumorali che inibiscono la polimerizzazione della tubulina dei mircotubuli indispensabili nella divisione cellulare. EC1169 si trova nella fase 1 degli studi clinici nei pazienti con il cancro alla prostata avanzato.
EC0652 è un agente utilizzato per l’imaging molecolare il quale in modo non invasivo identifica i tumori che esprimono i recettori PSMA. EC0652 è attualmente nella fase 1 per i pazienti con il cancro alla prostata avanzato.
La compagnia inoltre sta sviluppando le molecole: l’EC0371, per la cura del rene policistico l’EC1669 per la terapia antiinfiammatoria e l’EC1788 per la terapia antitumorale.
Endocyte, Inc.
3000 Kent Avenue
Suite A1-100
West Lafayette, IN 47906
U.S.A.
Tel: 765-463-7175
Fax: 765-463-9271
www.endocyte.com
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Egalet Corporation

(NASDAQ: EGLT )

egalet-slika    Egalet è focalizzata a sviluppo, produzione e commercializzazione dei trattamenti innovativi per la cura del dolore. L’azienda è stata fondata sulla base della Tecnologia Guardian™ la quale può essere utilizzata per varie classi di prodotti farmaceutici. I farmaci prodotti usando tale tecnologia sono pensati per minimizzare l’abuso dei farmaci oppioidi grazie alle loro caratteristiche fisico-chimiche. Egalet ha una pipeline di prodotti nella fase finale degli studi clinici e commercializza due antidolorifici innovativi.
La compagnia commercializza: SPRIX® ketorolac trometamina spray nasale, ed OXAYDO® (ossicodone HCl, USP) compresse per l’uso orale.  
SPRIX® è un antidolorifico non oppioide per il trattamento del dolore moderato e severo della durata di 5 giorni massimo a livello dei farmaci oppioidi. Dato che i farmaci oppioidi comportano spesso l’abuso e la dipendenza, la loro sostituzione coi farmaci non-oppoidei con la stessa capacità analgesica diminuisce il problema delle dipendenze da questo gruppo di farmaci. Il farmaco sarà commercializzato in Israele dalla Teva Pharmaceutical Industries
OXAYDO® un analgesico oppioide per il trattamento del dolore acuto e cronico a pronto rilascio.
La compagnia ha sottoposto alla FDA la richiesta per un nuovo farmaco (NDA): Arymo ER che contiene la morfina solfato a lento rilascio. Con la tecnologia Guardian le pillole sono molto resistenti e non possono essere spezzettate o sciolte. In questo modo si previene l’abuso questo tipo di antidolorifici.
600 East Lee Road
Suite 100
Wayne, PA 19087
U.S.A.
610-833-4200
www.egalet.com
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Durect Corporation

(NASDAQ:DRRX)

 

DURECT-Corporation DURECT dal 1998 studia come migliorare i metodi di somministrazione dei farmaci e ottimizzare le proprietà fisiche, farmacocinetiche e farmacodinamiche degli agenti attivi già approvati. Negli ultimi anni la compagnia si occupa anche dello sviluppo di terapie farmacologiche innovative.
DURECT si occupa di problematiche mediche come trattamento del dolore, malattie metaboliche, psichiatriche e danni organici. Inoltre produce e vende le pompe osmotiche ALZET su scala mondiale. I prodotti ALZET consistono di minuscole pompe impiantabili utilizzate per la somministrazione di sostanze come farmaci ed ormoni nella ricerca pre-clinica. L’ampio utilizzo dei prodotti ALZET è stato documentato in 16.+000 referenze nella letteratura scientifica.
DURECT disegna, sviluppa e produce un’ampia gamma di polimeri biodegradabili basati sul PGA (acido poliglicolico), PLA (acido polilattico) e PCL (poli e-caprolattone). La produzione dei dispositivi farmaceutici e medici avviene sotto la marca LACTEL. I polimeri a rilascio controllato di farmaco sono incorporati in alcuni prodotti commerciali approvati dall’ FDA.
I polimeri LACTEL vengono prodotti nelle strutture laboratoristiche a Birmingham, AL. La produzione dei polimeri è in conformità con l’International Pharmaceutical Excipients Council (IPEC) Good Manufacturing Practices guidance for Bulk Pharmaceutical Excipients.
L’azienda è impegnata anche nello sviluppo delle terapie per varie problematiche mediche come dolore, disordini dell’SNC, disordini metabolici, malattie cardiovascolari, problemi oftalmologici etc.
La compagnia sviluppa REMOXY, un ossicodone in formulazione di proprietà disegnata per scoraggiare l’abuso degli oppioidi o narcotici utilizzati per sconfiggere il dolore cronico. L’innovativa formulazione permetterebbe il controllo del dolore con l’assunzione di due volte al giorno; a novembre del 2015 la compagnia ha anticipato di voler ripresentare all’NDA nel 2016. DURECT ha dato la licenza alla Pain Therapeutics, Inc per lo sviluppo a livello mondiale e i diritti commerciali del farmaco.
POSIMIR è un analgesico non-oppioide pensato per il dolore post-chirurgico. Il farmaco verrebbe iniettato una sola volta nel taglio operatorio e assicurerebbe l’effetto antalgico per tre giorni successivi all’intervento. Il farmaco è stato studiato nei casi di laparoscopia e artroscopia e permetterebbe una migliore gestione del dolore, ridurrebbe le problematiche dell’utilizzo degli oppioidi nella terapia antidolorifica, accorcerebbe i tempi dell’ospedalizzazione e accelererebbe i tempi di guarigione. DURECT mantiene i diritti a livello mondiale per lo sviluppo e per la commercializzazione del farmaco.
ELADUR ha come principio attivo la bupivacaina, somministrata attraverso un cerotto transdermico pensata per il trattamento del dolore associato alla neuralgia post-erpetica. Rispetto alle terapie attuali ELADUR è caratterizzato da un cerotto più aderente, meno irritante e resistente all’acqua, con la durata di 24 ore invece di 12. Attualmente si trova nella fase due degli studi clinici.
RELDAY è la forma iniettabile di risperidone per il trattamento di schizofrenia e disordine bipolare dell’adulto e adolescente. E’ la prima formulazione che potrebbe essere somministrata una sola volta al mese garantendo il dosaggio terapeutico del farmaco. Si trova in fase uno degli studi clinici e viene sviluppata assieme allo Zogenix.
La compagnia sviluppa anche ORADUR un candidato per il trattamento del disturbo da deficit di Attenzione/Iperattività. La terza fase degli studi clinici dovrebbe essere conclusa nel 2016. La compagnia ha accordi di collaborazione con Santen Pharmaceutical Co., Ltd., Impax Laboratories, Inc., Zogenix, Inc., Pain Therapeutics, Inc., e Hospira, Inc.
DURECT Corporation è stata fondata nel 1998 ed è ha la sede a Cupertino in California.
DURECT Corporation
10260 Bubb Road
Cupertino, CA 95014
U.S.A.
Tel: 408-777-1417
Fax: 408-777-3577
www.durect.com
 
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DBV Technologies S.A.

(NASDAQ: DBVT)

dbfslika La compagnia si occupa della scoperta di farmaci sicuri ed efficienti relativi alle allergie alimentari per le quali attualmente non esistono terapie approvate.
L’allergia è considerata una malattia del mondo sviluppato e la sua incidenza aumenta con l’aumento della ricchezza di un paese.
Approssimativamente una percentuale tra il 3% e il 5% degli americani soffre delle allergie alimentari e circa l’8% dei bambini ha qualche tipo di allergia alimentare. Gli studi dimostrano che il trattamento delle allergie nei primi anni di vita potrebbe prevenire la progressione delle malattie e la comparsa di poliallergie, ma attualmente non esistono terapie approvate per i bambini allergici.
L’azienda ha ideato una tecnologia di proprietà di somministrazione degli allergeni tramite i cerotti Viaskin® denominata “immunoterapia epicutanea”, in grado di attivare la risposta regolatoria del sistema immunitario e ridurre quella allergica. Questa immunomodulazione è sicura e se protratta nel tempo comporterebbe la desensibilizzazione del paziente rispetto allallergene.
L’azienda ha sviluppato due prodotti: Viaskin Peanut, per il trattamento delle allergie alle arachidi
Viaskin Peanut è attualmente nella fase tre degli studi clinici per il trattamento dell’allergia alle arachidi: potrebbe abbassare il rischio alle reazioni sistemiche allergiche dovute all’esposizione accidentale all’allergene, responsabile di 150-200 morti negli USA e 125.000 visite al pronto soccorso annuali. Lo sviluppo clinico per Viaskin Peanut ha ricevuto l’approvazione accelerata dalla FDA. Inoltre l’azienda sta sviluppando il Viaskin Milk per le allergie al latte bovino attualmente nella fase due degli studi clinici e Viaskin Egg per il trattamento delle allergie all’uovo nella fase pre-clinica.
A settembre del 2014, DBV Technologies ha annunciato che il suo trial clinico VIPES (Viaskin Peanut Efficacy and Safety) relativo al Viaskin Peanut ha avuto successo nella desensibilizzazione dell’allergia alle arachidi.
DBV Technologies S.A.
Green Square
Bâtiment D
Bagneux, 92220
France
Phone: 33 1 55 42 78 78
Fax: 33 1 43 26 10 83
www.dbv-technologies.com
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